日前，昆药集团股份有限公司（下称昆药集团）收到国家药品监督管理局签发的《受理通知书》，该公司申请的KY100001片的药品临床试验申请已获得国家药品监督管理局受理。
KY100001是由昆药集团研制的一款针对IDH1基因突变的实体瘤的选择性抑制剂，适应症为IDH1基因突变的实体瘤，包括但不限于肝内胆管瘤。截至2020年8月底，昆药集团对该新药已投入研发费用约2083万元。
近年来，全球范围内的肝内胆管瘤发病率呈上升趋势，国内对肝内胆管瘤的流行病学研究尚不够深入，按照上海地区数据推算，全国14亿人的发病人数约为10.57万人，其中IDH1突变占15%，约为1.6万人。已上市的小分子IDH1抑制剂是由Agios制药开发的Ivosidenib，一个月的治疗费用约为26115美元，因此仅肝内胆管瘤单个适应症，直接经济价值就高达 4 亿美元左右。
目前，我国尚没有自主研发的针对IDH1基因突变的选择性抑制剂进入临床研究。KY100001的靶点选择性高，临床前毒理研究中展现了良好的耐受性、安全性，风险可控。根据临床方案及长远规划，一旦KY100001能够成功上市，具有IDH1突变的肝内胆管瘤患者将获益，随着研究的持续推进，其他IDH1突变的肿瘤患者，也可能获益。
昆药集团目前同时拥有多个抗肿瘤领域药物研发管线，如KY100001片在预期市场环境下成功上市，预期可为公司持续发展带来新动力。
根据我国相关新药研发的法规要求，自受理缴费之日起60个工作日内，未收到药审中心否定或质疑意见的，申请人可以按照提交的方案开展临床试验。
（记者 郭曼）
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